Hiệu quả và An toàn của thuốc – Dược lý lâm sàng – Cẩm nang MSD – Phiên bản dành cho chuyên gia

• Các chỉ tiêu gián tiếp hoặc trung gian gồm có những chỉ tiêu không tương quan trực tiếp đến sức khỏe thể chất của bệnh nhân

Chúng thường là các thông số sinh lý (như huyết áp) hoặc các kết quả xét nghiệm (như nồng độ glucose hoặc cholesterol, kích cỡ khối u trên CT scan) được cho là dự đoán các chỉ tiêu hướng tới bệnh nhân. Ví dụ, các bác sĩ lâm sàng thường cho rằng việc hạ huyết áp sẽ ngăn ngừa được việc tăng huyết áp không kiểm soát của chỉ tiêu hướng đến bệnh nhân (ví dụ tử vong do nhồi máu cơ tim hoặc đột quỵ). Tuy nhiên, có thể hiểu được rằng một thuốc có thể làm giảm huyết áp nhưng không làm giảm tử vong, có lẽ vì nó có tác dụng không mong muốn gây tử vong. Ngoài ra, nếu chỉ tiêu gián tiếp chỉ là chỉ điểm của bệnh (ví dụ HbA1C) chứ không phải là nguyên nhân gây bệnh (ví dụ tăng huyết áp), một can thiệp có thể làm giảm chỉ dấu chứ không tác động đến nguyên nhân gây bệnh. Do đó, các chỉ tiêu gián tiếp ít hiệu quả hơn so với chỉ tiêu hướng tới bệnh nhân.

Mặt khác, những chỉ tiêu gián tiếp hoàn toàn có thể sử dụng khả thi hơn, ví dụ như khi cần thời hạn dài hoặc hiếm khi đạt được những chỉ tiêu hướng tới bệnh nhân ( ví dụ như suy thận xảy ra do không trấn áp được tăng huyết áp ). Trong những trường hợp như vậy, những thử nghiệm lâm sàng cần phải rất lớn và phải triển khai trong một thời hạn dài trừ khi sử dụng chỉ tiêu gián tiếp ( ví dụ giảm huyết áp ). Thêm vào đó, những chỉ tiêu chính hướng tới bệnh nhân, tử trận và tàn tật, là những biến rời rạc ( tức là có / không ), trong khi những chỉ tiêu gián tiếp thường là những biến số liên tục ( ví dụ : huyết áp, đường huyết ). Các biến số, không giống như những biến rời rạc, hoàn toàn có thể phản ánh độ lớn của một ảnh hưởng tác động. Do đó, việc sử dụng những chỉ tiêu gián tiếp hoàn toàn có thể cung ứng nhiều tài liệu để nghiên cứu và phân tích hơn là chỉ tiêu hướng tới bệnh nhân, được cho phép những thử nghiệm lâm sàng được triển khai với ít bệnh nhân hơn .Tuy nhiên, về lý tưởng những chỉ tiêu gián tiếp nên được chứng tỏ là đối sánh tương quan với những chỉ tiêu hướng tới bệnh nhân. Có rất nhiều điều tra và nghiên cứu, trong đó có mối đối sánh tương quan Open tương thích nhưng lại không thực sự có ý nghĩa. Ví dụ, điều trị 1 số ít phụ nữ sau mãn kinh với estrogen và progesterone dẫn đến tài liệu về lipid tương thích hơn nhưng không đạt được giả thuyết giảm tương ứng trong nhồi máu cơ tim hoặc tử trận do tim mạch. Tương tự, hạ đường huyết xuống gần với nồng độ thông thường ở bệnh nhân tiểu đường trong hồi sức tích cực làm tăng tỷ suất tử trận và bệnh tật cao hơn ( hoàn toàn có thể do gây ra những cơn hạ đường huyết ) so với làm giảm đường huyết xuống mức cao hơn thông thường một chút ít. Một số thuốc hạ đường huyết đường uống làm hạ đường huyết, gồm có cả HbA1c, nhưng không làm giảm nguy cơ tim mạch. Một số thuốc hạ huyết áp làm giảm huyết áp nhưng không làm giảm rủi ro tiềm ẩn đột quỵ .

Source: https://evbn.org
Category: Góc Nhìn